Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危肾脏增生异常综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代高丝氨酸类固醇，其活官能代谢物地西他滨的体内暴露时间较静注地西他滨的长。治疗法肝脏增生持续官能病症须要更合理的高丝氨酸类固醇。研究课题人员卓有成效一2期的早先、比方说研究课题，召募未曾满18岁的各风险层次的肝脏增生持续官能病症或慢官能肝细胞乳腺癌关节炎状，要求受试关节炎状既往未曾转用过高丝氨酸类固醇治疗法或高丝氨酸类固醇治疗法后患上/难治官能。将关节炎状按1：1随机星期四60mg/m2或90mg/m2分组，28天一疗程，在此之前5天病患。主要评量指标是整体缓解率。2012年7年初9日-2014年4年初7日，一共召募了105位关节炎状，其之在此之前55位（52%）星期四60mg/m2(28唯为首次治疗法和27唯为高丝氨酸类固醇治疗法后患上或难治官能疟疾)，50位(48%)星期四90mg/m2(23唯和27唯)。有3唯(3%）未曾不能接受研究课题治疗法，被无关。之在此之前位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同剂量分组授予整体缓解的关节炎状比唯无显著差异(60 mg/m2分组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2分组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次治疗法的关节炎状之在此之前有25位(51%，95% CI 36-66)、53位患上或难治官能关节炎状之在此之前有23位(43%，30-58)关节炎状授予了整体缓解。两分组最常见的3级及以上的不顺流血事件有血小板减小关节炎(60mg/m2分组 22/53[41%]、90mg/m2分组 28/49[57%])、之在此之前官能肝细胞减小(21[40%]、25[51%])、心血管疟疾(25[47%]、24[49%])、痉挛官能之在此之前官能肝细胞减小(17[32%]、21[43%])和乳腺癌(13[25%]、15[31%])。7位(7%)关节炎状活着于不顺流血事件(60mg/m2分组 4唯、90mg/m2分组 3位；1位为首次治疗法、6位为患上官能/难治官能)。2唯活着亡被普遍认为与治疗法有关(两分组各一唯)。Guadecitabine用于之在此之前/高危肝脏增生持续官能病症关节炎状的依赖官能较难。对目在此之前的高丝氨酸类固醇治疗法不敏感的关节炎状或可转用Guadecitabine治疗法，60mg/m2，连续病患5天。原始来历：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文；也梅斯自然科学（MedSci）原创编译，转载须授权！